Еще несколько лет назад судьба пациентов с РС был предопределена: постепенная потеря возможности двигаться, инвалидность и смерть. Но лекарства нового поколения полностью изменили ситуацию. На ежегодной Европейской конференции по рассеянному склерозу были представлены результаты исследования, которое показало, что лечение новым препаратом позволяет остановить прогрессирование симптомов заболевания и даже улучшить состояние пациентов. Этот препарат входит в государственную корзину медикаментов, терапия включает два курса инъекций с перерывом в год, а эффект от нее сохраняется даже спустя 8 лет.
Журналист ynet Дорон Куперштейн, посетивший эту конференцию по приглашению фармацевтической компании «Санофи», рассказал, что нового произошло в последние годы в сфере лечения рассеянного склероза.
Рассеянный склероз — это аутоиммунное заболевание, поражающее центральную нервную систему (головной и спинной мозг). Большая часть здоровых нервов в нашем организме изолирована при помощи миелиновой оболочки, которая обеспечивает свободную передачу электрических импульсов. При рассеянном склерозе происходит разрушение миелина, отчего процесс нейронной передачи нарушается и больному становится труднее контролировать свой организм. Он может страдать от судорог, головокружений, проблем ЖКТ и сексуальной дисфункции, испытывать трудности при ходьбе и выполнении других движений. Наиболее распространенной формой заболевания является ремиттирующий-рецидивирующий рассеянный склероз (RRMS).
Обычно после приступа пациент восстанавливается и возвращается к нормальной жизни. Но со временем, после нескольких обострений, способность к восстановлению снижается, общее состояние больного ухудшается, он получает инвалидность, степень которой постоянно растет. Сама форма РС из ремиттирующей переходит в прогрессирующую, при которой ухудшение состояния происходит постоянно. У небольшой части пациентов (15%) прогрессирующая форма наблюдается с момента возникновения заболевания.
До 6000 израильтян страдает рассеянным склерозом
По оценкам специалистов, этим недугом страдает около 2,5 миллионов человек во всем мире и 5,5-6 тысяч в Израиле. Женщины болеют чаще мужчин, и чем дальше от экватора, тем более распространено это заболевание. На сегодняшний день причины его возникновения точно неизвестны, можно лишь говорить о генетических и экологических факторах риска (гены иммунной системы, влияние инфекций, курение, дефицит витамина D и т.д.).
Хотя РС все еще является неизлечимой болезнью, но большинство страдающих им людей сегодня живут много лет. Новые препараты, подавляющие разрушение миелина, способны продлить периоды ремиссии, отсрочить наступление инвалидности и значительно улучшить качество жизни пациентов.
В настоящее время для лечения рассеянного склероза используется более 16 препаратов с различными механизмами действия. Чтобы определить, является ли лекарство эффективным, исследуются три основных параметра: количество ежегодных приступов, степень инвалидизации пациента, обозначаемая индексом EDSS (шкала от 0 до 10, где 0 присваивается при полном здоровье, а 10 – при кончине. Например, при EDSS 7 пациент уже нуждается в инвалидной коляске). Третий критерий эффективности лекарственного средства — это МРТ-сканирование с целью выяснить, как оно предотвращает повреждение и снижение объема. мозга
Около четырех лет назад FDA одобрило препарат Лемтрада для лечения пациентов с рассеянным склерозом. Если большинство других лекарств от этого заболевания – инъекции и таблетки – следует принимать ежедневно, то терапия Лемтрадой состоит из двух этапов с перерывом в год: первый цикл инъекций длится пять дней, а второй – три дня. Большинству пациентов после этого не требуются повторные курсы лечения, и они не принимают лекарства на постоянной основе.
Всего 2 курса лечения
Механизм действия Лемтрады можно назвать «перезагрузкой» иммунитета, в процессе которой удаляются атакующие иммунную систему поврежденные клетки и создаются новые – здоровые.
До сего дня было проведено два исследования Лемтрады с участием 1400 человек. Первое из них изучало воздействие на больных, прежде не получавших никакого лечения от РС, а второе – пациентов, которые уже принимали хотя бы одно лекарство. Сравнение делалось не с плацебо, а с другим препаратом, считавшимся на тот момент наиболее эффективным для терапии РС. В обоих исследованиях Лемтрада продемонстрировала превосходство над своим предшественником. Спустя два года, после окончания исследований большинство пациентов, получавших Лемтраду (более 90%), оставались под наблюдением на протяжении еще 8 лет, а около 73% участвовали в последующих экспериментах, что позволило получить достоверные данные о долгосрочной эффективности препарата. Отчет о них был представлен на Европейской конференции по рассеянному склерозу, проходившей в Берлине в ноябре 2018 г.
Согласно этим данным, Лемтрада доказала свою эффективность по всем трем параметрам. Ей удалось кардинальным образом снизить среднегодовое количество приступов: спустя 8 лет у не лечившихся прежде пациентов оно уменьшилось с 1,8 до 0,16 приступов в год, а у получавших раньше хотя бы один другой препарат – с 1,7 до 0,18. Или, иными словами – один приступ раз в 7 и в 5 лет соответственно.
Впечатляют и индексы EDSS: мало того, что в течение 8 лет с начала лечения Лемтрадой у большинства пациентов не выросла степень инвалидизации, у многих из них (более 40% прежде не лечившихся и 47% проходивших другую терапию) отмечались изменения к лучшему. Лемтрада стала одним из первых препаратов, вызвавших уменьшение существующей инвалидности у пациентов с РС.
Данные MRT участвовавших в исследовании пациентов тоже обнадеживают. В течение 8 лет у около 70% больных не было обнаружено каких-либо новых радиологических маркеров или расширения существующих поражений и примерно у 90% не отмечалось новых поражений, указывающих на воспалительный процесс. Но наиболее впечатляющим результатом исследований стало снижение потери объема мозга до стабильного уровня, аналогичного изменениям у здоровых пожилых людей.
Отметим, что примерно половине участников было достаточно всего двух циклов лечения, которое заняло всего 8 дней за 8 лет.
«8-летнее наблюдение за пациентами после терапии имеет исключительную ценность, — сказала корреспонденту ynet доктор Панайота Петро, старший невролог больницы «Адасса», которая занимается лечением РС. – Теперь мы знаем, какова эффективность препарата на протяжении столь длительного времени. На данный момент мы отчетливо видим ошеломляющее падение уровня атак.
Больной рассеянным склерозом будет страдать им до конца жизни. Лекарства действительно задерживают прогрессирование заболевания, но прежде мы не знали, на какой срок. Новые исследования показывают, что эффект сохраняется и спустя 8 лет – это очень важная информация для нас, врачей».
— Доктор Петро, этот препарат влияет на всех пациентов с РС?
— Ни одно лекарство не может быть эффективным для всех больных. Этот препарат влияет главным образом на пациентов с активным воспалительным процессом, а к ним относится около 70% страдающих РС. Если речь идет о молодом человеке с недавно поставленным диагнозом, скорее всего, он входит в эту категорию, и данное лекарство ему подойдет. Если же нет, мы подберем для него другое средство.
— А что вы скажете о том, что примерно половине участников исследования хватило всего двух циклов лечения?
— Части пациентов потребовалась еще одна доза препарата через 5-7 лет, но их было очень немного. Мы также выяснили, сколько лекарства можно давать. Но даже эти больные получили несколько лет спокойствия. Раз в несколько лет они проходят лечение и дальше живут обычной жизнью – без ежедневных инъекций и таблеток. Мы говорим пациентам, что они могут забыть о болезни. И они действительно забывают, так что нам приходится напоминать им о необходимости раз в месяц сдавать анализ крови для наблюдения.
— Много говорят о побочных эффектах, которые могут сопровождать лечение…
— Они есть, как и у всех других лекарств. Существует два вида побочных эффектов: первые иногда возникают во время приема. В процессе лечения иммунная система высвобождает различные вещества, которые попадают в кровь и вызывают гриппоподобные симптомы. Но поскольку терапия продолжается всего пять дней, мы сразу назначаем стероиды, устраняющие это явление. Из-за ослабления иммунитета временно присутствует также риск инфицирования. Но это бывает лишь в первый месяц или два, и в этот период за пациентом внимательно следят. Затем иммунная система восстанавливается. Случаются аутоиммунные заболевания, например, поражение щитовидной железы – примерно у 30% пациенток, влияние на тромбоциты или почки – у одного из нескольких тысяч, но с этим можно жить и это лечится. Все эти проблемы решаемы, если пациент находится под наблюдением.
«Данные о препарате через 8 лет имеют огромное значение, — добавляет профессор Боаз Велер, заведующий неврологическим отделением больницы «Бней-Цион» в Хайфе. – Много раз появлялись многообещающие лекарства, но со временем выяснялось, что кроме эффекта, они дают массу побочных явлений, которые отравляют жизнь пациентам. Поэтому очень важны исследования, изучающие не только результат лечения препаратом спустя так много лет, но и его побочные эффекты».
В Израиле Лемтрада входит в государственную корзину медикаментов, но ее назначают только пациентам, перенесшим как минимум два подтвержденных приступа заболевания.
